A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, de caráter progressivo e degenerativo, que leva à deterioração contínua da musculatura esquelética e cardíaca, comprometendo gravemente a qualidade e a expectativa de vida[1]. A condição é causada por mutações no gene responsável pela produção da distrofina, proteína essencial para a integridade das fibras musculares, e não possui cura conhecida. Em 2024, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou no Brasil o Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), uma terapia gênica inovadora indicada para crianças entre 4 e 7 anos. O medicamento, administrado em dose única por via intravenosa, busca restaurar parcialmente a função muscular e retardar a progressão da doença, oferecendo uma perspectiva inédita de melhora para pacientes e familiares[2].
O desafio jurídico e econômico dos medicamentos de alto custo
O avanço científico, contudo, vem acompanhado de um desafio econômico de proporções extraordinárias: o custo estimado do tratamento é de aproximadamente R$ 17 milhões por paciente. Esse valor coloca o Elevidys entre as terapias mais caras do mundo e suscita um debate jurídico e social profundo sobre a responsabilidade pelo seu fornecimento. No Brasil, a saúde é um direito de todos e dever do Estado, conforme previsto no art. 196 da Constituição Federal, mas a assistência privada à saúde é livre para atuar, nos termos do art. 199, mediante regras específicas que asseguram o equilíbrio econômico-financeiro dos contratos.
No campo da saúde suplementar, a Lei nº 9.656/98 estabelece que a cobertura obrigatória se limita aos procedimentos, exames e medicamentos previstos no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde elaborado pela Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). A discussão sobre a amplitude desse rol foi intensa no âmbito judiciário, até que com a promulgação da Lei 14.454/22 sedimentou-se que sua taxativa é mitigada, admitindo exceções somente quando houver comprovação científica de eficácia e plano terapêutico, ou se existir recomendação da Conitec ou de pelo menos um órgão internacional de avaliação de tecnologias em saúde de renome, desde que aprovado também no país de origem.
Embora essa interpretação permita ampliar a cobertura em casos excepcionais, é necessário que se reconheça que a imposição indiscriminada de terapias fora do rol, especialmente quando de custo extraordinário, pode violar o princípio da mutualidade, quebrar o equilíbrio econômico-financeiro do contrato e, em última análise, comprometer a própria função social da saúde suplementar.
O papel do STF na regulação dos medicamentos de alto custo
O caso do Elevidys ilustra bem essa tensão. Desde a sua aprovação, decisões judiciais começaram a obrigar a União a custear o medicamento, o que levou à interposição da Reclamação 68.709 no Supremo Tribunal Federal, sob relatoria do Ministro Gilmar Mendes. A Corte se debruçou sobre um cenário em que havia liminares determinando fornecimentos imediatos sem que houvesse um protocolo clínico nacional ou previsão orçamentária adequada. Em dezembro de 2024, o STF homologou um acordo celebrado entre a União e a farmacêutica Roche para aquisição centralizada do Elevidys, com redução significativa do preço e suspensão das decisões judiciais conflitantes.
A fundamentação jurídica adotada pelo Supremo foi abrangente e consistente. Partiu-se do reconhecimento do direito fundamental à saúde, que impõe ao Estado o dever de adotar políticas públicas para promoção, proteção e recuperação da saúde da população. No entanto, o Tribunal ponderou que a demanda envolve não apenas interesses individuais e legítimos das crianças acometidas pela doença, amas também, pela também legítima preocupação dos entes públicos com a preservação dos recursos orçamentários, com destinações diversas e afetam outras demandas sociais no âmbito da saúde pública.
Medicamentos de alto custo: entre o direito individual e o interesse coletivo
A decisão impacta sobremaneira a saúde pública, no entanto, é importante avaliar também seu impacto no âmbito da saúde suplementar. Do ponto de vista econômico, os números demonstram a fragilidade do sistema para absorver terapias como o Elevidys. Em 2023, as operadoras de planos de saúde faturaram R$ 319 bilhões, mas registraram lucro líquido de apenas R$ 3 bilhões[3].
A cobertura de um único tratamento de R$ 17 milhões representaria 0,57% desse lucro total, para somente um paciente. A imposição judicial de obrigações desse porte teria consequências inevitáveis: elevação expressiva das mensalidades, exclusão de beneficiários incapazes de arcar com os novos valores, redução da base contributiva e aumento da demanda no Sistema Único de Saúde. Operadoras de menor porte poderiam enfrentar risco concreto de insolvência, caracterizando onerosidade excessiva, portanto, não se trata de uma análise simples e individualizada. Ainda que se esteja diante de uma preocupação legítima pelo direito de alguns, é necessário ponderar o impacto de uma determinação pela cobertura de um medicamento “inovador”, não incluso no rol de procedimentos da ANS, representaria aos planos de saúde e à massa assistida por estas Operadoras.
A decisão do STF na Reclamação 68.709 estabeleceu um precedente importante para a gestão de tecnologias de alto custo no Brasil. Ao reafirmar que medicamentos de custo excepcional devem ser objeto de políticas públicas centralizadas, com financiamento e negociação conduzidos pelo Estado, o Supremo atribuiu maior equilíbrio ao sistema de saúde na totalidade, chamando a atenção para uma governança mais racional da inovação terapêutica.
Medicamentos de alto custo e a necessidade de equilíbrio orçamentário
Essa avaliação técnico-orçamentária deve ocorrer também no âmbito da saúde suplementar, visto que no âmbito privado, por vezes, o judiciário impõe às Operadoras de saúde o dever de mecanismos permanentes de avaliação de custo-efetividade, incorporação tecnológica transparente, negociação de preços e definição clara de responsabilidades entre o SUS e a saúde suplementar. O desafio não é apenas jurídico ou econômico, mas estrutural: garantir que avanços científicos se transformem em benefícios concretos para os pacientes, sem comprometer a sustentabilidade dos sistemas que os viabilizam. O precedente fixado no caso Elevidys indica que o caminho passa por planejamento, coordenação e diálogo entre os setores público e privado, mas a questão central — como financiar a medicina do futuro sem inviabilizar o presente — continua longe de uma resposta definitiva.
[1] Venugopal V, Pavlakis S. Distrofia Muscular de Duchenne. [Atualizado em 10 de julho de 2023]. Em: StatPearls [Internet]. Ilha do Tesouro (FL): StatPearls Publishing; jan. de 2025. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482346/
[2] Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-registro-de-primeiro-produto-de-terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne-dmd. Acesso em fevereiro de 2025.
[3] Disponível em: https://agenciabrasil.ebc.com.br/economia/noticia/2024-04/operadoras-de-planos-de-saude-tem-lucro-de-r-3-bilhoes-em-2023
